最高11.6亿美元，罗氏引进靶向脂肪组织的肥胖RNAi疗法

大睿生物（Rona Therapeutics）今日宣布，与罗氏（Roche）达成全球独家许可协议。罗氏将获得一款靶向活化素受体样激酶7（ALK7）的在研RNA干扰（RNAi）疗法的全球独家许可，用于开发肥胖及代谢性疾病治疗药物。该候选药物采用大睿生物专有的肝外递送平台，旨在直接靶向脂肪组织。

根据协议，大睿生物将获得最高1亿美元的首付款及近期里程碑付款，并有资格获得最高10.6亿美元的开发、监管和商业化里程碑付款。

ALK7主要表达于脂肪细胞，参与调节脂质储存、脂解和能量稳态。人类遗传学研究显示，ALK7活性降低与更有利的脂肪分布和代谢表型相关。该疗法旨在通过RNA干扰降低脂肪细胞中的ALK7表达，抑制其信号活性，减少内脏脂肪及其他异位脂肪，同时尽可能保留瘦体重。这一机制直接作用于脂肪组织，与主要调节食欲和能量摄入的肠促胰素类疗法存在差异，因此具有单独使用或与现有肥胖疗法联合开发的潜力。

此次合作将大睿生物的肝外RNAi递送技术与罗氏在肥胖及代谢疾病领域的全球开发和商业化能力结合。罗氏近年来持续扩充肥胖药物管线，此次合作进一步将其布局拓展至直接调节脂肪组织生物学的新机制。

超5亿美元，辉瑞合作开发Sec61抑制剂，探索蛋白合成阶段靶向降解

Enodia Therapeutics今日宣布，与辉瑞（Pfizer）达成研究合作与许可协议，共同发现和开发靶向Sec61转位子的小分子药物。双方将利用Enodia的Sec61平台，在疾病相关蛋白的合成阶段进行干预，阻止其正常进入内质网并促使其降解。这一策略不同于针对已合成蛋白的传统靶向降解方法。

根据协议，Enodia将负责针对多个合作靶点开展Sec61抑制剂的筛选、优化和候选药物发现。合作研究阶段结束后，辉瑞将负责后续临床开发、生产、监管及商业化活动。Enodia将获得一笔未披露金额的首付款，并有资格获得研发及销售里程碑付款，协议潜在总额超过5亿美元。

Sec61转位子位于内质网膜，是大量分泌蛋白和跨膜蛋白进入内质网的重要通道。Enodia的平台旨在选择性调节Sec61，使特定疾病相关蛋白在合成和成熟过程中受到阻断并被清除，同时尽可能保留正常生理蛋白的功能。其平台结合蛋白质组学、冷冻电镜数据、定制细胞系文库以及机器学习辅助的小分子设计，以提高Sec61抑制剂的选择性。

Enodia目前主要将该技术应用于炎症、免疫和肿瘤领域，同时探索病毒感染等其他适应症。

1.35亿美元，肝外寡核苷酸递送公司完成B轮融资

推进三项在研项目进入临床

Soufflé Therapeutics日前宣布完成超额认购的1.35亿美元B轮融资。本轮融资将主要用于推动Soufflé Therapeutics的三个核心在研项目进入临床，并继续拓展其针对不同细胞和组织的研发管线。

Soufflé Therapeutics的核心技术是受体介导递送平台REMEDY（Receptor Mediated Delivery），旨在实现寡核苷酸疗法的细胞选择性肝外递送。该平台首先系统性筛选能够发生内化的细胞表面受体，再开发单克隆抗体或其他配体作为递送工具，将寡核苷酸药物定向递送至特定组织和细胞。公司希望借此突破寡核苷酸药物系统给药时面临的肝外组织递送难题，将相关疗法拓展至骨骼肌、心肌等组织。

目前，公司进展最快的项目靶向横纹肌，用于治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）。第二个在研项目靶向心肌细胞中的受磷蛋白（PLN）基因，拟用于治疗射血分数降低型心力衰竭（HFrEF）；第三个项目针对尚未披露的靶点，用于肌肉和代谢性疾病。此次融资将支持这三个项目开展临床研究，并加速其他细胞类型和组织相关项目的临床前开发。

来源：药明康德

参考资料：

[1] Rona Therapeutics enters into global license agreement with Roche for ALK7-targeting RNAi therapy for obesity and metabolic diseases. Retrieved October 13, 2026, from //www.newswire.ca/news-releases/rona-therapeutics-enters-into-global-license-agreement-with-roche-for-alk7-targeting-rnai-therapy-for-obesity-and-metabolic-diseases-850426070.html

[2] Enodia Therapeutics Announces Research Collaboration and License Agreement with Pfizer to Develop Sec61-Targeting Small Molecules. Retrieved October 13, 2026, from //www.businesswire.com/news/home/20261013658594/en/

[3] Soufflé Therapeutics™ Announces Oversubscribed $135 Million Series B Financing to Advance Lead Clinical Programs and Continued Pipeline Progress. Retrieved October 13, 2026, from //www.businesswire.com/news/home/20261012910735/en/Souffl-Therapeutics-Announces-Oversubscribed-%24135-Million-Series-B-Financing-to-Advance-Lead-Clinical-Programs-and-Continued-Pipeline-Progress

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