近日，瑞士药企Idorsia宣布，其双重食欲素受体拮抗剂（DORA）达利雷生获FDA突破性疗法认定，用于10至不满18岁儿童青少年失眠障碍。此前，先声药业已拿下该药大中华区权益，该药也已于2025年6月在国内获批上市，用于成人失眠。

图片来源：药智数据

据悉，美国至今没有任何获批的儿童失眠处方药，全球范围内现有相关药物也基本局限于褪黑素类且仅限神经发育障碍儿童使用。普通儿童的失眠治疗，始终是一扇从未被打开的门。

如今，达利雷生率先叩响了这扇门。

01

儿童失眠药市场的严峻现实

美国睡眠医学会将儿童失眠定义为：在睡眠时间安排符合年龄需求、睡眠环境适宜的情况下，儿童仍然存在睡眠启动、睡眠持续或睡眠质量等问题，包括入睡困难、频繁夜醒、早醒、不能单独入睡等，并导致白天功能受损，如过度困倦、注意力不集中、学习成绩下降、情绪行为问题等。从流行病学数据看，儿童失眠并非罕见问题。据公开资料，全球儿童青少年符合临床失眠症诊断标准的患病率为9%~15%，显著高于大众认知。国内调研数据更严峻，我国6~18岁儿童青少年失眠整体患病率接近30%，意味着每3个孩子就有1个存在不同程度的睡眠问题。

长期睡眠不足可能影响认知功能、学习效率、免疫状态和代谢健康，也与焦虑、抑郁等情绪问题存在相关性，因此，儿童失眠具有真实临床负担，但治疗决策必须比成人更加谨慎。《失眠症诊断和治疗指南（2025版）》明确指出，儿童青少年失眠症的发病规律、病理机制与成人存在显著差异，绝对不能直接套用成人失眠的调理和诊疗逻辑。

放眼全球，目前公开可查的儿童失眠药获批产品极其有限，且呈现出高度集中性：成分均为褪黑素，适应症均锁死在“神经发育障碍儿童（如自闭症谱系障碍ASD、注意缺陷多动障碍ADHD）”。

具体来看，在美国，FDA至今没有批准任何专门用于治疗儿童及青少年失眠障碍的药物。临床医生面对严重失眠的患儿，往往只能超说明书使用褪黑素、苯二氮䓬类、抗组胺药甚至部分抗精神病药，但这伴随着成瘾、认知影响和次日宿醉等巨大安全隐患。

在欧洲，缓释褪黑素微片Slenyto获批用于2–18岁自闭症谱系障碍和/或Smith-Magenis综合征儿童的失眠；在日本，Nobelpharma开发的Melatobel于2020年获批用于神经发育障碍儿童的入睡困难。在中国，2025年7月，国家药监局批准了国内首款儿童褪黑素药品——曼乐静（褪黑素颗粒），其适应症同样仅限“改善6–15岁神经发育障碍儿童的入睡困难”。

这意味着，如果一个没有神经发育障碍的10岁孩子失眠，医生依然无合规的处方药可开。庞大的需求与空白的供给之间，形成了巨大的商业与临床鸿沟。

02

DORA机制破局

达利雷生之所以被行业重视，除了适应症空白，还在于其作用机制与传统安眠药不同。

传统安眠药（如苯二氮䓬类、Z-drugs）通过广谱抑制中枢GABA系统，强行镇静大脑，容易打乱正常睡眠结构，且具有成瘾和停药反弹风险。而达利雷生作为双重食欲素受体拮抗剂，作用位置完全不同。食欲素是大脑中负责维持清醒的“主开关”，DORA并非将大脑“按睡”，而是选择性地阻断过度亢进的清醒驱动信号，让自然睡眠启动，理论上更接近生理性睡眠，成瘾风险显著降低。

这一机制的临床价值，在其II期儿科研究中初露锋芒。该项研究是全球首个、也是目前唯一一个在儿童人群中探索DORA药物的临床试验。结果显示，在165例10-18岁失眠障碍患者中，达利雷生组（50mg）首次给药当晚，多导睡眠图测定的客观总睡眠时间较基线增加49.6分钟，较安慰剂多增约29.6分钟；入睡后觉醒时间较安慰剂减少23.1分钟。

特别值得注意的是，在合并神经发育障碍的亚组中，药物效应更强，总睡眠时间较安慰剂多增约36.3分钟。主要研究者Carmen M.Schröder博士指出，失眠会加重这类儿童的核心症状，而当前的治疗选择极为有限，这一数据令人鼓舞。

安全性方面，50mg剂量（成人最高推荐剂量）在青少年中耐受性良好，最常见不良反应为轻度头痛、嗜睡，未观察到滥用、戒断信号，且晨间思睡未增加。

达利雷生作为DORA赛道上进展最快的儿科选手，其建立的循证壁垒将在一段时间内难以逾越。不过突破性疗法认定不等于上市批准，Idorsia仍需完成大规模的III期确证性临床研究，以验证其长期安全性，尤其是在青少年大脑发育、认知及情绪等方面的潜在影响。公司预计在2027年下半年启动III期临床研究，先声药业也计划参与。

03

中国市场：

仿制药与政策激励开始入场

中国市场并非完全旁观这一轮儿童失眠药的变化。除了2025年7月获批的褪黑素颗粒，国内已有企业开始布局儿童睡眠相关仿制药。金赛药业已就褪黑素颗粒开展上市申请或相关生物等效性研究，石家庄科任、海南元盈、安徽大玮、江西施美等也已递交上市申请。它释放出一个信号：儿童睡眠问题正在被当作正式的药品适应症来开发，而不是长期停留在保健品或模糊概念之中。

政策层面也在出现新的变量。2026年中国《药品市场独占期实施办法（征求意见稿）》的发布，为敢于率先研发儿童药的企业提供了清晰的回报预期。

该政策规定，对于符合条件的儿童创新药，可在原有的数据保护期（如6年）届满后，再叠加一个对应的市场独占期。在此期间，药监部门将不再批准任何同品种药物的上市申请，即使是独立研发、拥有自身数据的竞争者也不例外。

这意味着，儿童药获得的保护并不只是名义上的鼓励，而是在审批端对同品种上市形成一定阶段性的排他保护。对于患者基数相对较小、临床试验成本高、商业回报不确定的儿童药来说，这种制度安排有助于提高企业投入意愿。

04

结语

达利雷生的推进，正在撕开儿童失眠药市场的巨大口子。如果III期研究能够重复II期信号，并证明长期安全性，达利雷生有望成为儿童青少年失眠药物的重要突破。届时，儿童失眠药市场将告别“褪黑素独舞”与“超说明书用药”的旧格局，迎来靶向机制与合规开发的新时代。

参考来源：

1.//www.boehringer-ingelheim.com/human-health/boehringer-announces-new-oncology-partnership-sbp-group.

2.《孩子也会失眠？深度解析儿童青少年失眠的流行现状与病理机制》，林医生的睡眠心理笔记。

中国睡眠研究会.失眠症诊断和治疗指南(2025版)[J].中华医学杂志,2025,105(34):2960-2981.

4.Goldstone A,Colrain IM,et al.Sleep Deprivation and Insomnia in Adolescence:Implications for Mental Health[J].Brain Sci,2023,13(4):689.

图片来源：摄图网

声明：本内容仅用作医药行业信息传播，为作者独立观点，不代表药智网立场。如需转载，请务必注明文章作者和来源。